2026年2月,科望医药自主研发的全球首创CD39/TGF-β双特异性抗体ES014,正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定,用于治疗硬纤维瘤。这一里程碑式进展,不仅为全球硬纤维瘤患者带来了全新治疗希望,更为ES014的全球临床开发与商业化进程按下“加速键”。

　　图:ES014作用机制

　　作为全球首个进入临床阶段的CD39/TGF-β双抗,ES014的核心创新在于可同时靶向肿瘤微环境中CD39-腺苷通路和TGF-β通路两大关键免疫抑制通路,通过双重机制协同起效重塑抗肿瘤免疫微环境,为肿瘤领域提供全新的治疗思路。2025年12月,在欧洲肿瘤内科学会亚洲年会(ESMO Asia)优选论文专场,科望医药以口头报告形式公布了ES014的中国I期临床研究数据。在5例可评估的硬纤维瘤患者中,ES014单药治疗实现了40%的客观缓解率(ORR),100%的疾病控制率(DCR),且整体安全性特征良好,未观察到剂量限制性毒性(DLT),绝大多数治疗相关不良事件为轻度。

　　硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤,可导致患者持续性疼痛、身体功能受损甚至危及生命的并发症,当前全球范围内仅一款药物获批专治该疾病,难治性、复发性患者的治疗需求长期未能得到满足。ES014此次获得FDA孤儿药资格认定,正是基于其在该适应症上展现出的显著临床优势与差异化治疗价值。

　　根据FDA相关政策,此次孤儿药资格认定将为ES014带来多重研发与商业化红利,包括获批上市后长达7年的美国市场独占权、临床试验费用税费抵免、新药上市申请费用减免,以及FDA全程审评指导等,可大幅缩短药物临床开发周期,显著降低研发成本与风险,为科望医药全球化商业化布局与资产增值奠定坚实基础。

　　从行业视角来看,ES014获得FDA孤儿药资格认定,是国际监管机构对中国原创生物药创新机制与临床价值的权威认可。作为深耕肿瘤免疫治疗领域的创新药企,科望医药凭借全球首创的双抗技术平台,持续推进核心管线的全球同步临床开发。此次里程碑事件,不仅将加速ES014在全球范围内的研发进程,更有望进一步提升中国创新药在全球肿瘤治疗领域的话语权。