近日,恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知,批准公司自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片(恒曲®)新增适应症:本品联合免疫抑制治疗适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血(SAA)患者。这是海曲泊帕获批上市的第3个适应症,该产品由此成为中国首个且目前唯一获批SAA一线适应症的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),将为更多患者带来新的治疗选择和希望,用创新力量诠释药品守护生命的核心意义。

　　海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),通过激活血小板生成素受体(TPO-R)介导的STAT、PI3K和ERK信号转导通路,促进血小板生成。该产品于2021年在中国获批上市并纳入医保目录,适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者;以及对免疫抑制治疗(IST)疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。2025年,海曲泊帕被授予中国专利金奖。

　　此次海曲泊帕新适应症获批是基于中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)张凤奎教授团队牵头开展的一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究(HR-TPO-SAA-Ⅲ研究)。结果表明,海曲泊帕联合标准IST方案可显著提高SAA患者的血液学完全缓解(CR)率并缩短起效时间、提高摆脱输血依赖的患者比例,且安全性良好。数据显示,6个月时海曲泊帕组的CR率是安慰剂组的2倍以上,分别为28.1%和13.8%(P=0.0129),且海曲泊帕组总缓解率(ORR)也高于安慰剂组,分别为63.8%和42.5%。同时,海曲泊帕联合IST可更早实现血液学缓解,首次实现血液学缓解的中位时间比安慰剂组提前54天(87天 vs 141天)。此外,在3个月和6个月时,海曲泊帕组脱离红细胞和血小板输注的患者比例均高于安慰剂组。

　　HR-TPO-SAA-Ⅲ研究是张凤奎教授团队牵头开展的一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究,旨在评估海曲泊帕联合标准IST方案用于SAA患者一线治疗的疗效与安全性。该研究纳入了240例15-75岁、未经治疗且不符合造血干细胞移植(HSCT)条件、根据Camitta标准诊断为SAA的患者,按2:1的比例随机分配至海曲泊帕+IST(抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢素(CsA))组(n=160)或安慰剂+IST组(n=80)。患者持续6个月空腹口服海曲泊帕或安慰剂(15mg/日),同时,患者连续5天静脉注射ATG,并持续6个月口服CsA。研究的主要终点为6个月时的血液学完全缓解(CR)率。

　　结果显示,海曲泊帕联合IST可显著提高SAA患者的血液学缓解率,6个月时,海曲泊帕组的CR率是安慰剂组的2倍以上,分别为28.1%和13.8%(P=0.0129),且海曲泊帕组的总缓解率(ORR)也高于安慰剂组,分别为63.8%和42.5%。3个月时,海曲泊帕组的CR率和ORR均优于安慰剂组(CR率:8.8% vs 5.0%;ORR:50.6% vs 25.0%)。同时,海曲泊帕联合IST可更早实现血液学缓解,首次实现血液学缓解的中位时间比安慰剂组提前54天(87天 vs 141天)。此外,在3个月和6个月时,海曲泊帕组脱离红细胞和血小板输注的患者比例均高于安慰剂组。

　　此次新适应症的获批,不仅丰富了重型再生障碍性贫血的一线治疗方案,更体现了中国自主创新药企在血液病治疗领域的深耕与担当,未来也将继续以患者需求为核心,用更多优质创新药,守护每一份生命希望,诠释药品守护健康、延续生命的深刻意义。

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